Американски учени са успели да променят гените на човешки ембрион, за да поправят патогенни мутации. Това би позволило да се предотврати предаването на дефекта в бъдещите поколения, пише:http://medportal.ru./, цитирайки статия в: http://www.nature.com, публикувана на 2 август 2017 г.

Учени от института в Орегон Health and Science University, OHSU, в сътрудничество с Salk Institute и Korea’s Institute for Basic Science, за първи път успешно редактирали генома на човешки ембрион в ранен стадий на развитие, отстранявайки генетичен дефицит, причиняващ опасно сърдечно заболяване. Те коригирали мутацията в гена MYBPC3, който е отговорен за почти половината от случаите на наследствена хипертрофична кардиомиопатия. Това нелечимо заболяване възниква само при възрастни и може да предизвика сърдечна недостатъчност и смърт.

В своите експерименти, учените използвали генетичен материал от 12 здрави жени и един мъж, имащи генна мутация на MYBPC3. С помощта на редактиращи системи, на генома CRISPR / Cas9, генетиците са получили 42 здрави ембриона от 58, което представлява 72,4%.

Досега изследвания, използващи тази технология, са били провеждани в Китай с променлив успех. Технологията CRISPR/Cas9 работи по принципа на молекулярните ножици, които могат селективно да отстраняват нежелани части на генома и да го заменят с нови части от ДНК.

„Ние демонстрирахме възможности за корекция на мутациите в човешки ембрион по безопасен начин и с определена степен на ефективност“ – казва Хуан Карлос Иписуа Белмонте (Juan Carlos Izpisua Belmonte ), професор от Salk’s Gene Expression и съавтор на изследването.

За да се увеличи степента на успех е въведена команда за модифициране компонентите на генома, заедно със сперматозоидите на мъж с дефектен ген MYBPC3 по време на процеса ин витро оплождане. Те открили, че ембрионът използва достъпното здраво копие на гена, за да поправи мутиралата част. В същото време учените успели да избегнат мозаицизъм и нецелеви мутации. По-рано този метод бил тестван при мишки.

Позволили на човешките ембриони да се развиват в продължение на няколко дни, след което били унищожени по етични причини.

„Все още има много да се направи, за да се осигури безопасно използване на методите за редактиране на генома“, се казва в изявлението на Робин Ловъл-Бадж (Robin Lovell-Badge), професор от Лондонския Francis Crick Institute, не участващ в проучването.

По-рано тази година, американската Национална академия на науките е омекотила предишното си противопоставяне за използването на технологията за редактиране на ген от човешки ембриони, което причинило много опасения в академичните среди. Обществеността категорично осъди факта, че тези технологии могат да бъдат използвани за създаване на така наречения „проект за деца“ с определени качества и данни. Съществува също и страх от въвеждане на неволни мутации в клетките на зародишната линия.

„Никой от нас не мисли за това, ето защо, това практически е почти невъзможно в момента,“ – казва авторът на експеримента Белмонте. „Тази техника все още се нуждае фундаментални изследвания … да не говорим за нещо толкова сложно, което природата е постигнала в продължение на милиони години еволюция.“

Авторът на изследването за редактиране на генома Хуан Карлос Белмонте подчертал, че в момента са необходими допълнителни изследвания, но най-важното практическото приложение на новата технология за корекция на генетичните мутации, би могла да се използва при бебета или в утробата, или скоро след раждането им.

„Наложително е, ние да продължаваме да проявяваме изключителна предпазливост, като обръщаме най-голямо внимание на етични съображения“, казва той.

Трябва да се подчертае, че експериментите по редактирането генома на ембриони са все още в началните етапи. Според оценката на експерта по биомедицински етика и право в университета Станфорд Хенри Грийли (Genri Grili), ще са необходими от 10 до 15 години интензивни проучвания за безопасност на метода, за да се гарантира, че Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобрява клиничните изпитания (т.е. позволява използването на редактирани ембриони за бременност).

„Редактирането на генома, с цел да се подобри каквато и е да е характеристика или способност, а не здравето, предизвиква загриженост за това, дали ползите надвишават рисковете, и справедливо ли е, че такива опити ще бъдат достъпни само за няколко човека“ – заключава Алта Чаро (Alta Charo, съпредседател на изследователския комитет на Националната академия на науките в САЩ и професор по право и биоетика в Университета на Уисконсин в Медисън.)

Днес в Щатите всякакви опити да се даде живот на ембрион с редактирана ДНК са забранени на законодателното ниво. Освен това има законопроект за спиране на финансирането за такива клинични изпитвания. Въпреки това, въпреки тези бариери, създаването на „генетично модифициран“ човек, може да се осъществи във всяка страна, където няма правни ограничения за този процес.

Превод от руски: Димитринка Станчева

ИнтеграБг.Инфо не носи отговорност за неправилно интерпретиране на текст от потребителите на сайта!